BioTender 产业分析 · 2026 年 9 月

全球首个 AI 药的 III 期,为什么放在中国?

全球首个由 AI 发现靶点、由 AI 设计分子的药物 rentosertib,把最关键的 III 期临床全部押在中国。这背后是一场双向选择。

9 月 10 日,北京协和医院,一位特发性肺纤维化(IPF)患者服下一粒名叫 rentosertib 的药。这是全球首个由 AI 发现靶点、由 AI 设计分子的药物,第一次进入大规模 III 期临床。但比"首个"更值得追问的是地点:这场决定 AI 制药命运的试验,全部放在中国。

药背后的公司是 Insilico Medicine(英矽智能)。联席 CEO Alex Zhavoronkov 出席公开活动时总穿同一件黑色马甲,胸前别一枚白色徽章,实时更新公司管线的临床进度。徽章戴了很多年,但 7 月他在香港接受《财富》(Fortune)专访时,特意指了指上面的最新改动:"Phase 3" 旁边多了一个小圆圈。

Alex Zhavoronkov 官方肖像
Insilico Medicine 联席 CEO Alex Zhavoronkov(图源:Insilico Medicine)

这枚徽章是骄傲,也是挑衅。"我的中国团队喜欢它,"他说,"但在其他地区,大家绝对讨厌它——因为亮出这个东西,就意味着你要真刀真枪地竞争。"

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「我们以为成功率不到 1%」

Insilico 成立于 2014 年,那是一轮 AI 制药创业潮的起点:用 AI 找靶点,再快速生成、筛选分子。但十二年过去,Zhavoronkov 承认:"我们那一批公司,现在是一座坟场。"他自己也说过大话,最后悔的一句是"AI 将取代药物化学家"。

我们那一批公司,现在是一座坟场。
Insilico 官宣 GENESIS-IPF-3 首例给药
Insilico 官宣 GENESIS-IPF-3 完成首例患者给药,称其为全球首个生成式 AI 药物的 III 期试验(图源:Insilico Medicine)

转折发生在 2019 年。Insilico 的算法用 46 天完成全新分子设计,并在小鼠体内验证有效。顺着这条路,他们找到一个全新的抗纤维化靶点 TNIK,并设计出命中它的分子。但公司内部估算的成功率不到 1%——低到什么程度?他们专门开拍了一部纪录片,准备给这个项目"验尸"。

"验尸报告"最终没用上。这个"尸体"后来成了 rentosertib,但让它拿到 III 期门票的是硬数据。2025 年发表于《自然·医学》的 IIa 期结果显示,71 名患者用药 12 周后,60 毫克剂量组的用力肺活量(FVC)平均上升 98.4 毫升,安慰剂组则下降 20.3 毫升。一升一降之间,门票到手。

IIa 期 FVC 数据对比
IIa 期 12 周 FVC 变化:用药组 +98.4 mL,安慰剂组 −20.3 mL(数据源:Nature Medicine,2025)
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为什么是中国?

III 期定名 GENESIS-IPF-3,计划招募约 320 名患者,分布在全国 47 家中心,用药 52 周,主要终点是 FVC 的年下降率。牵头单位是北京协和医院,共同牵头人里包括钟南山院士。但比阵容更值得注意的是节奏:试验 8 月 30 日登记启动,9 月 10 日就完成首例给药。

为什么把最关键的一仗放在中国?Zhavoronkov 给出的第一个答案是监管。"他们请来了很多专家,感觉他们比我还懂我的药,"他说,"而且他们不只懂我的药,还懂所有其他人的药。"但这份专业度并非凭空而来:2015 年后,中国药审中心的审评员队伍扩员约 10 倍,以消化积压的申请。

900→300
新药平均审评时长(天)
×10
2015 年后审评员扩员倍数
320
III 期计划入组患者(人)
47
III 期中国研究中心(家)
中国药审改革数据
中国药审改革:新药平均审评时长从 900 天降至 300 天,审评员队伍扩员约 10 倍(数据源:《财富》专访)

审评逻辑也有差异。"中国监管看大局,"他说,核心是看生存率上可测量的改善,对安全性的不确定性保有一定容忍。"他们理解这个机制和新颖性,还给了我们一张路线图。"但容忍不等于放水:320 人的样本量、52 周随访、随机双盲对照,设计标准与欧美看齐。

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先赚钱,再谈颠覆

AI 制药到底能不能赚钱?这是该领域被质疑最多的一点,Insilico 今年给出了一个罕见的回答:盈利。2026 年上半年,公司营收 1.063 亿美元,同比增长 287.2%,净利润 3,554 万美元——这是它 2025 年 12 月港股上市(3696.HK)后的首份盈利中报。但 Zhavoronkov 的打法有些反常:他让科学家接管商务拓展,理由是"你卖的是科学数据,靠握手是卖不出药的"。

$1.063 亿
2026 H1 营收(+287.2%)
$3,554 万
2026 H1 净利润
$73 亿
2026 年官宣 BD 交易总额
$1,360 亿
2025 年中国药企对外授权总额
Insilico 2026 年 BD 交易
Insilico 2026 年官宣的四笔代表性 BD 交易(数据源:Insilico Medicine 2026 中期业绩公告)

大单排在最前面。2026 年至今,公司官宣的 BD 交易总额约 73 亿美元:礼来 27.5 亿(首付 1.15 亿)、韩国 SK 生物制药 25 亿、法国 Servier 8.88 亿。但他认为真正被低估的是中国交易,比如与齐鲁制药约 1.2 亿美元的合作。他的逻辑是:人们富裕之后,会要求更新、更好的药,而监管和支付方愿意为创新多付一点。

中国会变成 10 个日本。

大环境也在变。中国药企曾被贴上"仿制"标签,但去年对外授权交易总额达到 1,360 亿美元,创下纪录。Insilico 现在的策略叫 "China-for-China":用中国的资源和人才,做中国市场的产品。"我现在所有竞争对手都在中国,"他说。这些公司擅长把低新颖度的药做到极致效率,但不敢碰真正高风险的创新——于是他们找上门来:"你有更好的,能不能授权给我们?"

Insilico 临床管线分布
Insilico 临床管线:1 个 III 期、1 个 II 期、8 个 I 期(数据源:《财富》专访)

他的回答是授权,而且便宜授权——"因为我知道他们能把药开发得更快、更便宜、更好。"但他更看重的是中国的速度:"谈判只要一个月,别处要九个月。"他还补了一句更狠的:"他们没有 work-life balance,他们有 life-life balance。"

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制药只是上半场

药物之外,Insilico 正在把重心往 AI 本身挪。今年 1 月,公司上线 MMAI Gym,把 GPT、Claude、通义千问这类大模型放进"健身房",专门训练它们理解从药物化学到临床开发的分子语言。造了十几年药,但 Zhavoronkov 说:"我们决定当教练,不再当运动员。"

Cell 封面论文
LongevityBench 论文登上 2026 年 9 月 17 日《细胞》封面,合作方包括 Liquid AI、巴克衰老研究所与哈佛医学院(图源:Cell/Insilico Medicine)

9 月 17 日,公司登上《细胞》(Cell)封面:一套名叫 LongevityBench 的基准,专测大模型的"衰老生物学智商",17 项任务横跨 5 个组学域。结果显示,经过衰老数据微调的 0.6B-9B 小模型,打平甚至超过了体量大得多的前沿模型。但基准只是尺子,真正的信号在尺子的另一端。

9 月 7 日,《自然·生物技术》发表了一项让长寿圈兴奋的分析:研究人员用 6 个独立开发的蛋白组学"衰老时钟",回测了 rentosertib IIa 期 42 名患者的血样。所有时钟指向同一个方向——用药组的预测生物学年龄出现逆转,第 4 周达到峰值,幅度约 3 到 4 年。但公司高管也承认,这个效应很小,更长时间能否维持尚未可知。联席 CEO 任峰的解读仍然很直接:衰老与纤维化相伴而生,"如果能止住纤维化,我们也许有机会止住生物学衰老。"

这是 AI 发明的药物第一次在临床上露出"抗衰老"的信号。
六个衰老时钟一致显示生物学年龄逆转
6 个独立蛋白组学衰老时钟一致显示用药组生物学年龄下降(图源:Nature Biotechnology/Insilico Medicine)
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三个实验,一个试验场

把线索收拢,会发现 Insilico 在同时做三个实验。第一,一个 AI 发现的分子能否活过 III 期;第二,AI 制药能否持续赚钱;第三,生物科技创新的主场是否正在向中国迁移。三个实验看似各自独立,但共用同一个试验场——中国。

但悬念同样具体。衰老逆转的信号来自 42 人的小样本,效应在第 4 周达峰后能否维持,连公司高管都承认未知;III 期要到 2029 年 10 月才完成,98.4 毫升的肺功能改善能否在更大人群里复现,现在没人能打包票。

Insilico 的三个实验
Insilico 同时在做的三个实验(BioTender 制图)

Zhavoronkov 似乎不急着要答案。他说自己把媒体当作"与未来那个记得一切的 AI 对话"的方式——今天写下的每个字,未来的 AI 都会记得。但答案终究要由试验给出。

这场 III 期要验证的,除了"AI 能不能造药",还有"下一个十年的药,会在哪里造"。